Врожденная дизэритропоэтическая анемия побеждена!

Ученые из Университетской клиники Иллинойса сумели вылечить взрослого пациента с диагнозом врожденная дизэритропоэтическая анемия (CDA), с помощью инновационного лечения, не требующего проведения высокодозной химиотерапии или радиотерапии в рамках подготовки к пересадке стволовых клеток.

В течение более чем 30 лет Дейвид Леви, ставшим первым пациентом с ВДА успешно прошедшим лечение по новому методу, нуждался в регулярных переливаниях крови – иначе ткани и органы в его теле не получили бы достаточное количество крови. В возрасте 24 лет состояние Леви ухудшилось; из-за постоянных болей ему пришлось бросить университет. К 32 он страдал увеличением печени и нуждался в переливании крови каждые 2-3 недели. Кроме того, специалистам пришлось удалить его селезенку. В результате частых переливаний у него также развилось отравление железом.

Врожденная дизэритропоэтическая анемия:

ВДА является редким наследственным заболеванием, приводящим к нарушению развития эритроцитов. Это приводит к недостаточному снабжению органов тела кровью, что вызывает ощущение сонливости, слабости, усталости и схожим симптомам. При запущенных формах болезни наблюдаются прогрессирующее поражение органов, которое может привести к преждевременной смерти.

Лечение врожденной дизэритропоэтической анемии – новый подход:

Разработанный Американскими специалистами метод лечения уникален тем, что он позволяет донорским стволовым клеткам постепенно получить контроль над костным мозгом больного. Таким образом, нет необходимости применять токсичные препаратов перед проведением трансплантации (для уничтожения существующих клеток). По словам, д-ра Дамиано Ронделли, профессора гематологии из Чикагского Университета Иллинойса, благодаря минимальному объему ХТ, новый протокол подходит даже пациентам, у которых уже произошло поражение органов на фоне заболевания.

Состояние Леви не позволяло проведение агрессивной химиотерапии, поэтому, в 2014 году, он прошел инновационную процедуру у проф. Ронделли. По словам пациента, непосредственно после процедуры появились кое-какие осложнения, но с тех пор он восстановился, и теперь ведет обычный образ жизни. Он вернулся в университет и в настоящее время завершает докторат по психологии.

Ронделли также утверждает, что до сих пор, варианты лечения для многих пациентов с диагнозом врожденная дизэритропоэтическая анемия были ограничены: либо ввиду того, что их состояние расценивалось как недостаточно тяжелое, чтобы оправдать проведение рискованной процедуры пересадки, либо, ввиду того, что из-за тяжелого состояния им была противопоказана ХТ.

Проф. Ронделли считает, что данный протокол может помочь пациентам не только с диагнозом врожденная дизэритропоэтическая анемия, но и с другими типами врожденных анемий, и возможно, является их единственным шансом на избавление от заболевания.